Kendric Cromer, 12, recebeu terapia gênica para produzir normais glóbulos vermelhos. Sofre de anemia falciforme. Tratamento usou células-tronco, editou DNA. FDA aprovou transplante de medula. Corpo agora oxigena hemácias normalmente.
Um garoto de 12 anos dos Estados Unidos deu início, na última quarta-feira (1º/5), a um tratamento genético que tem o potencial de curá-lo da anemia falciforme. Indivíduos com essa condição apresentam uma produção de glóbulos vermelhos em uma forma atípica, impactando a oxigenação do organismo, afetando a qualidade de vida e resultando em uma vida mais curta. A terapia gênica é uma esperança para muitas famílias que lidam com os desafios diários causados pela anemia falciforme.
Este avanço científico traz novas perspectivas para aqueles que sofrem com anemia sickle-cell, oferecendo a possibilidade de tratamentos mais eficazes e melhor qualidade de vida. A luta constante contra a anemia é longa e árdua, mas desenvolvimentos como esse representam uma luz no fim do túnel. A pesquisa e inovação contínuas são essenciais para melhorar as condições de saúde de indivíduos afetados pela anemia falciforme.
Avanços no Tratamento da Anemia Falciforme
Kendric Cromer entrou para a história como o primeiro paciente a receber o medicamento Lyfgenia, que utiliza uma abordagem inovadora no tratamento da anemia falciforme. A terapia envolve a utilização de células-tronco do próprio paciente, que passam por um processo de edição genética utilizando a técnica CRISPR. Uma vez editadas, essas células-tronco são reintroduzidas no organismo, com o objetivo de estimular a produção de células sanguíneas saudáveis. Este tratamento revolucionário recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) em dezembro de 2023.
A anemia falciforme é uma condição genética que afeta os glóbulos vermelhos, também conhecidos como hemácias. Estas células desempenham um papel fundamental no transporte de oxigênio pelo corpo, e na presença da doença, adquirem uma forma anormal de foice, comprometendo a oxigenação adequada dos tecidos. No Brasil, a anemia falciforme afeta cerca de 1 em cada 650 nascidos, sendo mais prevalente em indivíduos de ascendência negra.
Durante o processo de tratamento de Kendric, suas células foram coletadas no Children’s National Hospital, em Washington, D.C., e submetidas a modificações em laboratório por aproximadamente um mês antes de serem reintegradas ao seu organismo. Este avanço representa uma esperança concreta para indivíduos que convivem com os desafios impostos pela anemia falciforme no dia a dia.
A edição genética utilizando a técnica CRISPR tem se destacado como uma promissora abordagem terapêutica para uma variedade de condições, incluindo a anemia falciforme. A possibilidade de reativar vias genéticas que restabelecem a produção de hemácias saudáveis, capazes de transportar oxigênio de forma eficiente, representa um marco na busca por tratamentos mais eficazes e duradouros para essa doença debilitante.
Apesar dos avanços promissores, é importante ressaltar que o tratamento utilizado por Kendric ainda não possui aprovação no Brasil. Nos Estados Unidos, o medicamento é recomendado para pacientes com 12 anos ou mais que sofrem com a anemia falciforme. Estudos clínicos demonstraram que, em alguns casos, o uso do Lyfgenia pode estar associado a um aumento do risco de câncer hematológico, destacando a importância da monitorização regular dos pacientes submetidos a essa terapia inovadora.
O testemunho de Andrew Obenshain, presidente da bluebird bio, reflete a realização de um sonho ao ver pacientes com anemia falciforme receberem tratamentos revolucionários no mundo real. Esses avanços representam uma nova era na abordagem terapêutica dessa condição genética, oferecendo esperança e melhor qualidade de vida para aqueles que enfrentam os desafios impostos pela anemia falciforme.
Fonte: @ Metropoles
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